Biotechnologia.pl - łączymy wszystkie strony biobiznesu

Prof. Krzysztof Giannopoulos: „Leczenie chłoniaków zgodnie ze standardami przypomina pogoń za uciekającym królikiem”

Dlaczego właśnie wrzesień to tak ważny miesiąc dla edukacji o nowotworach krwi? Czy rosnącą liczbę pacjentów diagnozowanych w kierunku chorób hematologicznych należy odbierać jako negatywne czy pozytywne zjawisko? I w jaki sposób stosowanie nowych standardów w leczeniu może przynieść oszczędności systemowi ochrony zdrowia? O to w trakcie Forum Ekonomicznego w Karpaczu zapytano prof. dr. hab. Krzysztofa Giannopoulosa, kierownika Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i prezesa Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji.

Redakcja portalu, 13.09.2023, Tagi: choroby rzadkie, nowotwory krwi, chłoniak, pediatria, ostra białaczka szpikowa, hematoonkologia, polatuzumab wedotyny, chłoniak rozlany z dużych komórek B, nowotwory u dzieci, immunochemioterapia

Zmieniając zasady gry, czyli jak wentylacja mechaniczna wpływa na życie pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi?

Choroby rzadkie występują częściej niż wynikałoby to z ich nazwy, gdyż w Polsce zmaga się z nimi niemal 3 mln osób. Choroby rzadkie mają bardzo niską częstotliwość występowania w populacji, a w Europie chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka mniej niż 5 na 10 tys. ludzi. Charakteryzują się długotrwałym, często ciężkim i postępującym przebiegiema, a w konsekwencji – mogą zagrażać życiu lub powodować przewlekłą niepełnosprawność. Ponad połowa z nich ujawnia się już w wieku dziecięcym. Najczęściej są to choroby mające podłoże genetyczne (80%). Pośród nich ważną grupę stanowią choroby nerwowo-mięśniowe, takie jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA), miopatie (w tym dystrofie) czy klątwa Ondyny.

Redakcja portalu, 10.08.2023, Tagi: choroby rzadkie, dystrofia mięśniowa, miopatia, respirator, pediatria, choroby neurologiczne, SMA, niewydolność oddechowa, klątwa Ondyny, wentylacja mechaniczna

Wstępne wyniki badań firmy Moderna dotyczące terapii mRNA-3927 w leczeniu kwasicy propionowej

Moderna – spółka biotechnologiczna będąca pionierem w dziedzinie terapii i szczepionek opartych na informacyjnym RNA (mRNA) – ogłosiła, że na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT, z ang. American Society of Gene + Cell Therapy) w 2023 r. przedstawiono wstępne dane z badania I//II fazy dotyczącego zastosowania mRNA-3927 w eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA).

Redakcja portalu, 22.05.2023, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, moderna, mrna, mRNA-3927, kwasica propionowa

Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich

W Polsce ok. 3 mln osób cierpi na choroby rzadkie, które ze względu na trudności w rozpoznawaniu i brak dostępnych opcji terapeutycznych stanowią wyzwanie dla opieki zdrowotnej. Badania kliniczne w tej dziedzinie są szansą dla pacjentów na dostęp do innowacyjnych terapii.

Redakcja portalu, 01.03.2023, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, dofinansowanie, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, nauka w Polsce

Polska badaczka łączy narzędzia biologii molekularnej i inżynierii genetycznej w poszukiwaniu metod leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a

28 lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – święto zainicjowane w celu podniesienia świadomości na temat schorzeń, które są nieznane lub pomijane. Zaliczamy do nich dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD). Występuje raz na ok. 6 tys. urodzeń, dotykając głównie chłopców. Choć dzisiejsza medycyna nie pozwala na jej wyleczenie, wielu badaczy zgłębia mechanizmy jej rozwoju, szukając rozwiązań, które mogłyby poprawić stan chorych. Wśród nich jest dr Kalina Andrysiak, stypendystka 22. edycji programu L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, która zajmuje się badaniem molekularnych mechanizmów kardiomiopatii u pacjentów z DMD.

Redakcja portalu, 17.02.2023, Tagi: inżynieria genetyczna, nauka w polsce, pluripotencjalne komórki macierzyste, kardiomiocyty, choroby rzadkie, biologia molekularna, kobieta w nauce, stypendium, edycja genów, L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, crispr-cas9, kardiomiopatia, Kalina Andrysiak, dystrofia mięśniowa Duchenne’a, utrofina, dystrofina

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej

Status leku sierocego jest przyznawany przez FDA lekom, mającym zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie. Zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój diagnostyki i terapii. Posiadanie statusu leku sierocego pozwala na zwolnienie z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku, gwarantuje 7 lat wyłączności rynkowej po uzyskaniu rejestracji i uprawnia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych. Uzyskanie statusów ODD (ang. Orphan Drug Designation), czyli desygnacji jako leku sierocego łącznie już w dwóch wskazaniach, skutecznie buduje wartość projektu MabionCD20.

Redakcja portalu, 10.02.2023, Tagi: przeciwciała monoklonalne, choroby rzadkie, mabion, lek biologiczny, lek sierocy, fda, lek biopodobny, mabioncd20, rituximab, autoimmunologiczna anemia hemolityczna

Polscy naukowcy chcą zwiększyć bezpieczeństwo biopsji nerki

Kłębuszkowe zapalenia nerek (KZN) to choroby rzadkie i ultrarzadkie, które mogą doprowadzić do niewydolności nerek. Jedyną metodą, która pozwala rozpoznać chorobę, jest biopsja. Naukowcy chcą zapobiec powikłaniom zabiegu, by móc wcześniej diagnozować schorzenia nerek.

Redakcja portalu, 12.01.2023, Tagi: badania kliniczne, nauka w polsce, choroby rzadkie, polscy naukowcy, grant, choroby nerek, krwawienie, uniwersytet medyczny w białymstoku, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, choroby ultrarzadkie, biopsja nerki, desmopresyna, kłębuszkowe zapalenia nerek, stop bleed, Alicja Rydzewska-Rosołowska

Najnowsze możliwości stosowania diagnostyki genetycznej

Zaburzenie genetyczne to stan, spowodowany zmianą sekwencji DNA w porównaniu z normalną sekwencją. Może być wynikiem mutacji jednego lub wielu genów, kombinacją mutacji genów i czynników środowiskowych lub aberracją chromosomową, czyli zmianą ilości chromosomów. [1] Większość z tych zaburzeń to rzadkie choroby, które dotykają mniej niż 1 osobę na 2000. [2]

Nowe możliwości diagnostyki chłoniaka skórnego. To może być przełom dla wielu chorych

Zmiany na całym ciele, ból i świąd, stygmatyzacja przez otoczenie oraz przede wszystkim długa diagnostyka i leczenie – to tylko część problemów, z którymi każdego dnia zmagają się chorzy na CTCL, czyli chłoniaka T-komórkowego skóry. Pierwsze objawy pojawiają się zazwyczaj między 40. a 60. rokiem życia, ponad dwa razy częściej u mężczyzn niż kobiet. To trudny do rozpoznania typ dermatozy, a rokowania są zależne zarówno od jego podtypu, jak i etapu, na którym udało się go wykryć. Kluczowe jest jak najszybsze zdiagnozowanie CTCL i wprowadzenie odpowiedniego leczenia. Od czerwca br. chłoniak T-komórkowy skóry znalazł się wśród jednostek chorobowych, którymi zajmuje się Fundacja Saventic.

Redakcja portalu, 15.06.2022, Tagi: onkologia, choroby rzadkie, diagnostyka nowotworów, analiza danych, zmiany skórne, sztuczna inteligencja, dane medyczne, chłoniak skórny, CTCL, sztuczna inteligencja w medycynie, saventic, dermatozy skórne

Polskie badania kliniczne, które mogą zmienić życie pacjentów ciepiących na najrzadsze schorzenia

28 lutego obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich. To wyjątkowy obszar skupiający schorzenia o przewlekłym i ciężkim przebiegu, najczęściej uwarunkowane genetycznie. Ze względu na ich różnorodność wiedza na ich temat jest wciąż niska. Pacjenci cierpiący na nie mają trudności z uzyskaniem właściwej diagnozy. Niejednokrotnie proces ten trwa latami. Niestety, większość chorób rzadkich pozostaje bez leczenia przyczynowego. Szasną na zmianę tego stanu są badania kliniczne. Przedstawiamy wybrane projekty badawcze, finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych, które stanowią szanse na dostęp do innowacyjnego leczenia dla pacjentów cierpiących na najrzadsze schorzenia.

Polska badaczka wykorzystuje innowacyjne metody edycji genomu w eksperymentalnej terapii chorób poliglutaminowych

Choroby poliglutaminowe (poliQ) stanowią grupę rzadkich chorób genetycznych, które prowadzą do obumierania komórek w mózgu. Pomimo długoletnich badań, są one obecnie nieuleczalne. Wielu naukowców zgłębia mechanizmy ich powstawania, zmierzając do opracowania metod ich leczenia. Wśród nich jest polska badaczka mgr Magdalena Dąbrowska, stypendystka  21. edycji programu L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, która w swoich eksperymentach korzysta z innowacyjnych metod do usuwania niepożądanych mutacji w genomie.

Orphinic Scientific nawiązał współpracę z Ambulero Inc i rozwija portfolio terapii genowych

Orphinic Scientific Sp. z o.o., deweloper projektów biotechnologicznych, koncentrujący się na rozwoju projektów na wczesnym etapie w chorobach rzadkich, rozpoczął współpracę z Ambulero Inc. z siedzibą w Miami, USA. Współpraca ma na celu wspólny rozwój projektu terapii genowej u pacjentów z chorobą Buergera – postępującą chorobą naczyniową kończyn, dla której nie ma obecnie zatwierdzonych skutecznych terapii.

Redakcja portalu, 27.01.2021, Tagi: badania kliniczne, terapia genowa, choroby rzadkie, badania przedkliniczne, sztuczna inteligencja, współpraca międzynarodowa, choroby sieroce, badania kliniczne wczesnych faz, sztuczna inteligencja w medycynie, Orphinic Scientific, choroba Buergera, Ambulero, choroby naczyniowe, choroby naczyń obwodowych, niedokrwienie kończyn

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
28 WEBINAR \| MoCRA – zmiany, jakie sie szykują w przepisach dla branży kosmetycznej na rynku USA 2023-08-28 do 2023-08-28	29 WEBINAR \| Dokumentacja wdrożeniowa, czyli jak poprawnie skompletować PIF (product information file)? 2023-08-29 do 2023-08-29	30	31 WEBINAR \| Oznakowanie promieniochronne – metody wyznaczania współczynników, elementy oznakowania 2023-08-31 do 2023-08-31	1	2	3
4 WEBINAR \| Brazylia – wymagania prawne stawiane kosmetykom 2023-09-04 do 2023-09-04 PORT for Health: Neuroscience 2023 2023-09-04 do 2023-09-06	5	6 17th International Symposium on Integrative Bioinformatics (IB2023) 2023-09-06 do 2023-09-08 WEBINAR \| Zmiany w CLP – wprowadzenie nowej klasy zagrożeń, konsekwencje dla branży chemicznej 2023-09-06 do 2023-09-06	7	8	9	10
11	12 WEBINAR \| Przegląd zmian legislacyjnych w przemyśle kosmetycznym i okołokosmetycznym 2023-09-12 do 2023-09-12	13 V Kongres BIO 2023-09-13 do 2023-09-16	14	15	16	17
18	19 SZKOLENIE ONLINE \| Skalowanie (scale-up) produkcji oraz produkcja pełnoskalowa w przemyśle kosmetycznym 2023-09-19 do 2023-09-19	20 Interdyscyplinarna Akademicka Konferencja Ochrony Środowiska (IAKOŚ) 2023-09-20 do 2023-09-22 Natural Cosmetics International Meeting 2023-09-20 do 2023-09-22	21	22	23	24
25 SZKOLENIE ONLINE \| Innowacyjne formulacje profesjonalnych kosmetyków trychologicznych 2023-09-25 do 2023-09-25	26	27 Naukowa sesja posterowa „Zrównoważony rozwój w przemyśle kosmetycznym – technologie, produkty, innowacje” 2023-09-27 do 2023-09-27	28 XXI Kongres Polskiego Towarzystwa Farmakologicznego 2023-09-28 do 2023-09-30 Międzynarodowa Interdyscyplinarna Konferencja Naukowo-Szkoleniowa GUMed 2023-09-28 do 2023-09-30	29 Małopolska Noc Naukowców 2023-09-29 do 2023-09-29	30	1

MAPA TAGÓW

Oferty pracy

Informacje

Prof. Krzysztof Giannopoulos: „Leczenie chłoniaków zgodnie ze standardami przypomina pogoń za uciekającym królikiem”

Zmieniając zasady gry, czyli jak wentylacja mechaniczna wpływa na życie pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi?

Wstępne wyniki badań firmy Moderna dotyczące terapii mRNA-3927 w leczeniu kwasicy propionowej

Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich

Polska badaczka łączy narzędzia biologii molekularnej i inżynierii genetycznej w poszukiwaniu metod leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej

Polscy naukowcy chcą zwiększyć bezpieczeństwo biopsji nerki

Najnowsze możliwości stosowania diagnostyki genetycznej

Nowe możliwości diagnostyki chłoniaka skórnego. To może być przełom dla wielu chorych

Polskie badania kliniczne, które mogą zmienić życie pacjentów ciepiących na najrzadsze schorzenia

Polska badaczka wykorzystuje innowacyjne metody edycji genomu w eksperymentalnej terapii chorób poliglutaminowych

Rząd przyjął Plan dla Chorób Rzadkich

Nowa szansa dla chorych w diagnostyce chorób rzadkich – rusza Fundacja Saventic

ADVERTIGO rozpoczyna negocjacje w sprawie połączenia z Orphinic Scientific

Amyloidoza transtyretynowa – rzadka choroba pacjentów „o wielkim sercu”

Wielu specjalistów, jedna choroba – czym jest mastocytoza?

Światowy Dzień Chorób Rzadkich – wsparcie ABM

Hemofilia – częsta skaza krwotoczna wśród chorób rzadkich

ABM przekaże 100 mln zł na badania w obszarze chorób rzadkich

Orphinic Scientific nawiązał współpracę z Ambulero Inc i rozwija portfolio terapii genowych

<Wrzesień 2023>

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2023

WYDAWCA

PARTNERZY